首存4送24 - 这种儿童罕见病将有药可医,美国FDA批准首款儿童罕见血管炎药物

来源:拐河资讯 2020-01-11 19:38:04

首存4送24 - 这种儿童罕见病将有药可医,美国FDA批准首款儿童罕见血管炎药物

首存4送24,近日,美国fda宣布批准基因泰克公司的rituximab 注射剂联合糖皮质激素类药物治疗2岁或2岁以上儿童的显微镜下多血管炎(microscopic polyangiitis ,mpa)和肉芽肿性血管炎(granulomatosis with polyangiitis, gpa)。

显微镜下多血管炎是一种主要累及小血管的系统性坏死性血管炎,常影响到肾脏、皮肤和肺等脏器的小动脉、微动脉、毛细血管和微小静脉。在美国该病每年100万人中约有3.6例显微镜下多血管炎患者,流行率约为1/10万-3/10万。我国目前缺乏相关的流行病学数据,但是根据一项我国东部的血管炎研究显示,显微镜下多血管炎在儿童中是非常罕见的。北京协和医院的研究显示,导致该病患者死亡的主要原因为疾病导致的出血和并发肺部感染。

肉芽肿性血管炎是一种坏死性小血管炎,常累及上呼吸道,肺和肾脏。相较于显微镜下多血管炎多发于北欧,肉芽肿性血管炎在亚洲国家中更常见。肉芽肿性血管炎在亚洲国家中的年发病率在0.37/100万-2.1/100万,在中国的发病率约为1.94/100,000。但是该病多发于中老年人群,在儿童中更为罕见。导致该病患者的主要死因为并发肺部感染,其次是出血。

rituximab 注射剂是第一种批准用于儿童罕见血管炎的疗法。目前我国约有1900万名罕见病患者,这两种血管炎均为罕见病,该疗法的获批有望进一步改善部分罕见病患者的治疗状况,提高他们的生活质量。

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参考资料

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